Ataluren (PTC124) ≥99%

Ataluren (PTC124)选择性诱导核糖体通读，不影响正常的终止密码子，EC50为0.1 μM，可以治疗nonsense mutations（无义突变） (如CFTR无义突变引起的囊性纤维病(CF))造成的遗传性疾病。